Distrofia Muscolare di Duchenne

Distrofia Muscolare di Duchenne. FDA Approva innovativo farmaco.

Terapia Distrofia di DuchenneIeri Lunedì 19 Settembre 2016, la Food and Drug Administration americana ha emesso un parere molto discusso, approvando un farmaco per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne che funziona prendendo di mira la mutazione genetica alla base della malattia.

La decisione è stata unica per motivi che non erano solo scientifici. Janet Woodcock, direttore del Centro della FDA Drug Evaluation and Research non ha considerato le proteste del suo personale per l’approvazione del farmaco.

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