Distrofia Muscolare di Duchenne

Distrofia Muscolare di Duchenne. FDA Approva innovativo farmaco.

Terapia Distrofia di DuchenneIeri Lunedì 19 Settembre 2016, la Food and Drug Administration americana ha emesso un parere molto discusso, approvando un farmaco per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne che funziona prendendo di mira la mutazione genetica alla base della malattia.

La decisione è stata unica per motivi che non erano solo scientifici. Janet Woodcock, direttore del Centro della FDA Drug Evaluation and Research non ha considerato le proteste del suo personale per l’approvazione del farmaco.

Ma il commissario della FDA, Robert Califf, ha deciso di non ribaltare la decisione di Woodcock, citando la lunga storia di indipendenza di Woodcock e sostenendo che le sue differenze con altri scienziati dell’FDA erano una questione di onesto disaccordo scientifico, e la decisione presa era entro l’autorità di Woodcock.

La Società Sarepta Therapeutics:

La notizia è una vittoria assoluto per Sarepta Therapeutics, società di biotecnologie che ha sviluppato il farmaco, ora noto come Exondys 51 o, genericamente, eteplirsen.

Le azioni della Sarepta sono aumentate del 74% a quasi $49, dando alla società una capitalizzazione di mercato di $ 2,5 miliardi.

La notte scorsa, in una conference call con gli investitori, la società ha detto che prevede di caricare 300.000 $ per paziente all’anno per Exondys 51, con l’esatto dosaggio determinato dal peso del paziente.

Sarepta Therapeutics, Inc., una società biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta e lo sviluppo di terapie RNA-based per il trattamento di malattie rare, infettive ed altre.

Il prodotto principale della società è lo Eteplirsen, un phosphorodiamidate morfolino antisenso oligomero terapeutico, che è in fase di sviluppo clinico di fase III per il trattamento di persone con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia degenerativa dei muscoli di origine genetico causata dalla mancanza di distrofina.

Sarepta sta anche sviluppando farmaci esone-skipping per il trattamento della DMD; ed ha candidati terapeutici per il trattamento di malattie infettive, come l’influenza, Marburg e Ebola.

L’azienda ha stretto un’alleanza strategica con Charley Fund, Inc. per sostenere lo sviluppo di prodotti candidati che utilizzano le sue tecnologie proprietarie esone-skipping; ed un accordo di licenza con l’Università di Western Australia per l’uso di sequenze antisenso nel trattamento della DMD.

Sarepta Therapeutics, Inc. è stata fondata nel 1980 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.

Risorse:
https://en.wikipedia.org/wiki/Duchenne_muscular_dystrophy
https://finance.yahoo.com/quote/SRPT?p=SRPT

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